CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy,嵌合抗原受体T细胞免疫疗法)是近年受到科研学者、临床专家和投资领域热烈关注的新型细胞疗法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效,被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。CAR-T一般是使用患者自己的T细胞进行改造,近日英国《每日电讯》报道了全球首例使用异体的CAR-T细胞成功治疗急性白血病的病例。
据报道,女婴Layla Richards在14周大时,确诊患急性淋巴细胞血癌,经化疗、骨髓移植等传统疗法后病情没改善,医生甚至建议家属为女婴准备后事。这时,大奥蒙德街医院(GOSH)的医生建议让她测试新的免疫细胞基因疗法。
据悉,异体的CAR-T之前只曾在老鼠身上测试,专家需紧急向监管当局申请才能使用。医生用分子剪将健康捐赠者的白血球细胞进行基因改造,以免受女婴身体排斥。
女婴的父亲阿什利表示,当时女儿极为痛苦,因此决定一试。手术后,医生将女婴隔离,以免受感染。两个月后,医生再为她移植骨髓,换掉被白血球破坏的骨髓,再过一个月,女婴痊愈回家。
伦敦大学学院儿童健康研究所细胞及基因治疗教授卡西姆表示,女婴本身很强壮,故新疗法是否适用于其他儿童尚有待确定,但他认为新疗法潜力很大,若证实有效,将在治疗血癌及其他癌症路上迈出一大步。