新闻背景：2011年12月16日，卫生部和国家食品药品监督管理局联合发函，决定联合开展为期一年的干细胞临床研究和应用规范整顿工作。明确提出，要停止没有经过卫生部和食药监局批准的干细胞临床研究和应用等活动。自行开展、没有经过任何审批的行为要立刻停止。对于已经经过食药监局批准的干细胞制品的临床试验项目，要按照批件和药品临床试验有关质量规范的要求严格执行，不能随意变更临床试验方案，更不能收费。同时，在2012年7月1日之前，停止所有的新项目申报。为此生物谷专访了中国医学科学院肿瘤研究所张叔人研究员。
生物谷-BIOONNEWS：根据此通知，在2012年7月1日之前将停止所有的新项目申报。那么在今后规范以后，干细胞治疗用于一些罕见病的临床试验治疗，能否走绿色通道（快速审批途径），您怎么看待？
张叔人：因为体细胞治疗多数采用的是个体化制剂，来自一个人细胞的制剂就是一批药物，给一个人使用，出问题也是个人，不会像产业化的生物制剂，每一批给成千上万人使用，一旦制剂出问题涉及面会很广泛，危害较大。与产业化生产的生物制剂临床研究相比，体细胞制剂几乎都是绿色通道。因为它不存在大规模的生产工艺研究，而且终产品不能完成所有的检测就要输入人体，这是体细胞制剂的特性。但临床前的安全性和有效性研究是不可以缺少的。对于免疫细胞只要不是采用细胞系或长期扩增的细胞，原则上仅做急性毒理，不需要做慢性毒理。但采用细胞系和体外传代过多的细胞就要考虑致畸、致突、致癌的可能性。同理，干细胞也要依据上述因素决定申报材料的多少。对于罕见疑难病症研究开展3-5例的少量病例前期探索研究，我个人的想法是建议SFDA对于有良好研究工作基础的三甲医院，并完成临床前的安全性试验，采用备案制。即将三甲医院干细胞相关的临床前研究，经过本单位学术委员会和伦理委员会讨论通过，连同前期研究结果上报给SFDA。在一定时间内没有答复，即可开展少量病例研究，并有责任将研究结果上报给SFDA。此间SFDA有义务及时组织专家审查，如有异议则及时通报申报单位进行解答。此间所发生的费用由申报单位承担。少量病例研究和安全有效性临床研究对患者同样是免费进行的。研究中发生的意外，由研究单位全权负责。
生物谷-BIOONNEWS：您认为哪些措施可以有效减少干细胞技术应用发展的重复性建设，提高技术水平？
张叔人：因为干细胞最终要进入市场，它的发展建设也是取决于市场。我也不希望干细胞治疗成为一种垄断性行业。是否重复建设是投资者的行为，是其在该领域的认知程度所决定的。竞争也是促进技术发展的条件之一，疗效差的会被淘汰。目前，真正能限制重复性建设的是卫生部对干细胞临床研究的严格管理。此次卫生部发布的文件，对不符合条件的，缺乏前期研究的，未经卫生部相关部门审批自行上马的单位，实际上已经叫停了。而且对未经审批即开展干细胞治疗的单位，已开始处理。春节前我应邀参加了北京卫生监督所对某单位非法开展干细胞临床治疗处理的讨论。在市场经济社会，挣钱不是坏事，但要合理合法，要为患者设身处地的想想，疗效尚未经过科学认定的治疗高价收费，是否对得起良心。换位思考，患者如是你的亲人你作何感想？
生物谷-BIOONNEWS：您认为此次的整顿事件对于整个干细胞行业有着怎样的影响？
张叔人：此次整顿是干细胞疗法发展的良好开端。那些单纯为了追求经济利益的，而缺乏严格科学的临床研究的单位出局，也是必然的。如果在干细胞的临床治疗领域撑死胆大的，饿死严谨的，岂不是我国的悲剧，岂不是管理部门的失职。
生物谷-BIOONNEWS：如果干细胞制剂按药物管理是否会影响它在临床上的应用和发展？
张叔人：原则来讲不会影响干细胞的临床研究发展。但对于申报单位所承受的经济负担较重。美国批准的第一个体细胞药物前列腺癌树突状细胞疫苗的研发公司在临床研究中耗费了大量资金，公司几乎到了崩溃的边缘。这对国内医疗单位和研发公司是一个挑战。没有一定的经济实力是难以完成此类研究的。从管理方面来讲能否对体细胞临床研究的管理办法有别于经典的药物，有所改进，既能完成临床的安全有效性研究，又能适当节省研究费用。去年年底我也向陈竺部长提交了我的不成熟的建议书。主要是强化二期临床研究，三期进入多中心收费研究，促进我国在该领域的发展，在此不详谈。以上交流纯属个人看法，希望我国体细胞治疗的临床研究能健康而快速发展！
